上周,关于罕见病药物氯巴占的消息相继传出,继原研药在北京协和医院开出全国首张处方后,人福医药氯巴占片获国家药监局批准。这款被癫痫患儿家庭视为“救命药”的罕见病药物,在国内的用药困境将得到缓解。

上周,被癫痫患儿家庭视为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。

氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物,能有效控制癫痫发作。该药最早于1967年在菲律宾上市,目前已在美国、英国、法国、德国、意大利、阿根廷、印度等多个国家上市。但是,该药在我国属于第二类精神药品,按国家禁毒委员会办公室2017年发布的《100种品和精神药品管制品种依赖性折算表》,1克氯巴占相当于0.1毫克,该药此前一直未在国内获批。

同样是在上周,人福医药控股子公司宜昌人福药业有限责任公司(公司持有其80%的股权)氯巴占片获国家药监局批准,可用于治疗儿童难治性癫痫发作,适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗,国内暂无该活性成分批准上市销售。

市场层面,根据IQVIA数据统计,氯巴占口服制剂2020年在全球销售额约为3亿美元。国家药监局药审中心(CDE)官网显示,氯巴占在国内共有6条受理号,其中4条来自人福医药。

早在2017年5月,氯巴占就被列入我国《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。2021年7月以来,各地病友陆续反映,氯巴占被海关查扣,大量癫痫患儿面临断药危机。

今年3月29日,国家卫健委官网发布公告,就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见,国家卫健委将组织提出氯巴占临床需求量,确定使用医疗机构名单,选定牵头进口的医疗机构,组织拟订药品使用规范和处方资质要求,明确患者知情同意和医生免责要求。牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请,并提交相关材料。同时,牵头进口的医疗机构可委托进口单位办理进口准许证。进口单位应按照国家药监局网上办事大厅公布的供临床使用品和精神药品的进口审批办事指南,提出进口准许证申请。进口单位持进口准许证直接向海关办理通关手续。此类进口药品,无须进行口岸检验。

从拟牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单来看,共有50家医院,其中北京共有6家,分别为北京协和医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院、北京儿童医院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国人民解放军总医院。

今年5月,国家药监局对《中华人民共和国药品管理法实施条例》公开征求意见,第二十九条提出,国家鼓励罕见病药品的研制和创新,支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制,鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发,对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批;对批准上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的,终止市场独占期。

“此次是我们国家首次将罕见病药物的市场独占期写进法规之中”,蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方此前在接受新京报记者采访时表示,这也是对其他国家和地区罕见病药物监管政策的学习和借鉴。在美国、欧盟等国家和地区,首先获批上市的罕见病药物都拥有市场独占期,从过去几十年的表现来看,政策层面的引导和激励,的确促进了罕见病药物的研发。

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